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dal Prof. De Luca, ha già permesso il recupero   dalla coltivazione di cellule staminali epider-
                  della vista a centinaia di pazienti. Si tratta di un   miche geneticamente modificate. Con questo
                  prodotto di ingegneria tessutale che ha aperto   trattamento non solo si è avuto il pieno recu-
                  la strada per l’evoluzione e l’applicazione di   pero della qualità di vita del paziente, ma è
                  terapie avanzate. Grazie alla caratterizzazio-  stato  anche  dimostrato che  l’intera rigenera-
                  ne dei meccanismi molecolari che regolano il   zione dell’epidermide  umana  è sostenuta  da
                  potenziale proliferativo di lungo termine delle   un piccolo pool di cellule staminali epidermi-
                  cellule staminali epiteliali, la loro evoluzione   che dotate di capacità di autorinnovamento,
                  clonale e la capacità di autorinnovamento è sta-  clonogenicità e di potenziale proliferativo di
                  to possibile intervenire efficacemente nei casi   lungo termine. Questi “olocloni” sono in gra-
                  di gravi ustioni oculari (termiche o chimiche)   do di permanere stabilmente nell’individuo
                  e perdita della capacità visiva. Con Holoclar è   generando continuamente pool di progenitori
                  ora possibile rigenerare in modo permanente   che si differenziano nel tessuto da rigenerare.
                  l’epitelio corneale ripristinandone la piena fun-  Questi studi rappresentano una pietra miliare
                  zionalità e consentendo ai pazienti di recupera-  nello studio delle cellule staminali epiteliali
                  re la capacità visiva.                     e hanno aperto la strada per il trattamento di
                  Combinando terapia cellulare e terapia genica   altre malattie genetiche.
                  nei laboratori di Michele De Luca e Graziel-  Da anni le cellule staminali sono utilizzate nella
                  la Pellegrini è stato raggiunto un altro stra-  terapia di alcune patologie del sistema emolin-
                  ordinario successo riuscendo a “curare” un   fopoietico, ma anche in questo settore, sebbene
                  paziente affetto da una grave malattia della   più consolidato, si sono fatti di recenti impor-
                  pelle, l’Epidermolisi Bollosa o “Sindrome dei   tanti passi in avanti. Il laboratorio della Prof.ssa
                  Bambini Farfalla” mediante trapianto auto-  Rossella Manfredini da tempo si occupa della
                  logo di lembi di pelle ottenuti in laboratorio   caratterizzazione delle cellule staminali emopo-
                                                             ietiche, con particolare riferimento alle cellule
                                                             staminali  leucemiche, cioè di  quelle le  cellule   meccanismi molecolari più complessi, ha per-
                                                             che “mantengono” la malattia mieloproliferati-  messo di sviluppare nuovi strumenti diagnosti-
                                                             va, cioè la leucemia o altre neoplasie del sangue,   ci e prognostici e quindi di migliorare i sistemi
                                                             e che sono responsabili delle recidive, perché re-  di classificazione di rischio dei pazienti con ne-
                                                             sistenti alle terapie tradizionali. L’analisi com-  oplasie mieloproliferative allo scopo di offrire
                                                             binata e simultanea di meccanismi, molecole e   loro nuove e migliori altenative terapeutiche.
                                                             sistemi responsabili della difettosa moltiplica-  A questo proposito, nel laboratorio della Prof.
                                                             zione e maturazione delle cellule emopoietiche,   ssa Rossella Manfredini, è stata recentemente
                                                             mira ad identificare nuovi marcatori di malattia   individuata  una  firma  molecolare  in  grado  di
                                                             e più selettivi bersagli terapeutici. In questo con-  classificare i pazienti in gruppi ad alto o bas-
                                                             testo si inserisce anche lo studio delle interazio-  so rischio dal punto di vista prognostico. L’a-
                                                             ni tra cellule staminali del tumore emopoietico   nalisi genomica su singola cellula ha inoltre
                                                             e cellule normali del midollo osseo e la identi-  permesso  l’identificazione  precoce  di  muta-
                                                             ficazione dei fattori che portano a generare un   zioni in geni che favoriscono la progressione
                                                             microambiente favorevole per l’evoluzione e la   a leucemia. Quindi, in base alle caratteristiche
                                                             progressione della malattia.              cliniche e molecolari di ogni singolo paziente,
                                                             La continua integrazione fra ricerca di base e   è possibile oggi individuare, con una medicina
                                                             ricerca applicata, il ricorso a tecnologie in con-  sempre più personalizzata, la terapia più selet-
                                                             tinua evoluzione, l’impegno nello studio dei   tiva ed efficace.

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