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dal Prof. De Luca, ha già permesso il recupero dalla coltivazione di cellule staminali epider-
della vista a centinaia di pazienti. Si tratta di un miche geneticamente modificate. Con questo
prodotto di ingegneria tessutale che ha aperto trattamento non solo si è avuto il pieno recu-
la strada per l’evoluzione e l’applicazione di pero della qualità di vita del paziente, ma è
terapie avanzate. Grazie alla caratterizzazio- stato anche dimostrato che l’intera rigenera-
ne dei meccanismi molecolari che regolano il zione dell’epidermide umana è sostenuta da
potenziale proliferativo di lungo termine delle un piccolo pool di cellule staminali epidermi-
cellule staminali epiteliali, la loro evoluzione che dotate di capacità di autorinnovamento,
clonale e la capacità di autorinnovamento è sta- clonogenicità e di potenziale proliferativo di
to possibile intervenire efficacemente nei casi lungo termine. Questi “olocloni” sono in gra-
di gravi ustioni oculari (termiche o chimiche) do di permanere stabilmente nell’individuo
e perdita della capacità visiva. Con Holoclar è generando continuamente pool di progenitori
ora possibile rigenerare in modo permanente che si differenziano nel tessuto da rigenerare.
l’epitelio corneale ripristinandone la piena fun- Questi studi rappresentano una pietra miliare
zionalità e consentendo ai pazienti di recupera- nello studio delle cellule staminali epiteliali
re la capacità visiva. e hanno aperto la strada per il trattamento di
Combinando terapia cellulare e terapia genica altre malattie genetiche.
nei laboratori di Michele De Luca e Graziel- Da anni le cellule staminali sono utilizzate nella
la Pellegrini è stato raggiunto un altro stra- terapia di alcune patologie del sistema emolin-
ordinario successo riuscendo a “curare” un fopoietico, ma anche in questo settore, sebbene
paziente affetto da una grave malattia della più consolidato, si sono fatti di recenti impor-
pelle, l’Epidermolisi Bollosa o “Sindrome dei tanti passi in avanti. Il laboratorio della Prof.ssa
Bambini Farfalla” mediante trapianto auto- Rossella Manfredini da tempo si occupa della
logo di lembi di pelle ottenuti in laboratorio caratterizzazione delle cellule staminali emopo-
ietiche, con particolare riferimento alle cellule
staminali leucemiche, cioè di quelle le cellule meccanismi molecolari più complessi, ha per-
che “mantengono” la malattia mieloproliferati- messo di sviluppare nuovi strumenti diagnosti-
va, cioè la leucemia o altre neoplasie del sangue, ci e prognostici e quindi di migliorare i sistemi
e che sono responsabili delle recidive, perché re- di classificazione di rischio dei pazienti con ne-
sistenti alle terapie tradizionali. L’analisi com- oplasie mieloproliferative allo scopo di offrire
binata e simultanea di meccanismi, molecole e loro nuove e migliori altenative terapeutiche.
sistemi responsabili della difettosa moltiplica- A questo proposito, nel laboratorio della Prof.
zione e maturazione delle cellule emopoietiche, ssa Rossella Manfredini, è stata recentemente
mira ad identificare nuovi marcatori di malattia individuata una firma molecolare in grado di
e più selettivi bersagli terapeutici. In questo con- classificare i pazienti in gruppi ad alto o bas-
testo si inserisce anche lo studio delle interazio- so rischio dal punto di vista prognostico. L’a-
ni tra cellule staminali del tumore emopoietico nalisi genomica su singola cellula ha inoltre
e cellule normali del midollo osseo e la identi- permesso l’identificazione precoce di muta-
ficazione dei fattori che portano a generare un zioni in geni che favoriscono la progressione
microambiente favorevole per l’evoluzione e la a leucemia. Quindi, in base alle caratteristiche
progressione della malattia. cliniche e molecolari di ogni singolo paziente,
La continua integrazione fra ricerca di base e è possibile oggi individuare, con una medicina
ricerca applicata, il ricorso a tecnologie in con- sempre più personalizzata, la terapia più selet-
tinua evoluzione, l’impegno nello studio dei tiva ed efficace.
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